AI生物药靶点发现平台

AI生物药靶点发现平台赋能原创创新药的靶点发现，利用多组学数据和AI技术进行创新生物药靶点发现的预测，降低研发周期和成本，提高项目的成功率。目前已经高效成功的发现了两个高价值靶点，被红杉评美誉为：全球首次打破生物药三个十魔咒。

国家在鼓励创新药物的研发，并加快新药的上市流程方面出台了系列政策，主要体现在《医药工业“十四五”规划》中对创新药研发的支持，其中ADC作为一类创新药的代表，中国企业已经基本实现和跨国巨头企业的并跑，2021以来，荣昌生物，科伦博泰和启德医药等公司的产品先后获得了数百亿美元的国际市场授权费。而在最新的细胞基因治疗方面，我国也处于创新第一队列。2022年底，传奇生物的西达基奥伦塞获得FDA批准在美国上市，目前国内还有十余款创新Car-T临床征组进行，而AI技术在新药研发，尤其是在新生物靶点的发现和筛选中的应用，已成为医药行业加速创新的关键驱动力。通过深度学习技术快速发现药物与疾病、疾病与基因之间的联系，而且可以缩短靶点发现周期。这对于ADC（抗体偶联药物）和CGT（细胞基因治疗）等前沿领域尤其重要，因为这些领域的药物研发成本高、风险大，且对精准度要求极高。

创新药的授权转让交易（license in/out）在国内外均呈现出增长的趋势。例如，今年国内发生了近70笔创新药license out交易，已披露交易总金额超过350亿美元。抗体偶联药物（ADC）是授权交易中较为常见的药物类型，在今年的交易中有8笔涉及ADC，交易总金额超过180亿美元。

生物药靶点发现的痛点主要分为技术和操作两方面，比如：

1. 同质化严重：由于前6%的靶点囊括了超过40%的新药，导致在研新药的集中度高，这可能会导致资源的浪费和市场的过度竞争。

2. 基础研究不足：新靶点的发现依赖于前期的基础研究，而这正是我国目前较为缺乏的环节。疾病的基础研究需要多组学技术，掌握这个技术的难度限制了理论突破和技术发明，从而影响了新药的研发。

3. 创新药研发的关键核心技术不足：我国医药研发在源头创新上存在短板，难以开发出全新的靶点，大多数靶点以跟风为主，这限制了创新药的发展。

4. 技术挑战：建立高通量筛选技术、构建候选分子库、进行初步筛选等步骤都存在一定的技术挑战，需要大量的时间和资源投入。

创新药新靶点发现是原创的核心，但这种平台在国内未见相类似的竞争对手，国际上类似于英矽智能，基于多组学的靶点发现平台。

我们的平台创新点在于自主研发的靶点打分算法，目前测试的数据集中，均可将靶点自动的排在前10名。

比如下面的案例，左边是文章中的传统研究路径，获取临床样本的蛋白组后，进行传统生物信息学分析，可以在近万蛋白中锁定几百个可能靶标蛋白（左图B，虚线以上的黑点），其中经过文献阅读和数据库查询进行人工二次筛选，做了上百次实验，几年时间，最后锁定CDK6这个靶点。同样的数据，上传到AI药靶筛选平台中（右图），CDK6被打分100，排名第一。这个案例说明AI技术对于新药研发效率和成功率的提升有革命性帮助。

我们的平台之所以能有这么准确的预测能力，取决于我们平台的AI算法和数据模型，通过蛋白在多组学大数据中的表达情况，结构情况，与已知药靶，药靶家族的相似度，参与生物功能的特征，与药物库的药物分子的结合力等十余种生物特征进行建模打分，获取对于药靶预测的高精准度的分类。